Aproximativ 2.500 de persoane din Republica Moldova trăiesc cu o boală rară, iar peste jumătate dintre ele sunt copii. Doar în 2025, statul a alocat peste 22,4 milioane de lei pentru tratamentul spitalicesc al acestor pacienți, alte circa 12,9 milioane de lei fiind direcționate pentru medicamente compensate în regim ambulatoriu.
Datele Ministerului Sănătății mai arată că 20 de pacienți cu miastenia gravis și sindromul Guillain-Barré au beneficiat anul trecut de tratament cu imunoglobulină umană, costul mediu pentru un pacient depășind 187 de mii de lei. Totodată, 65 de persoane cu scleroză multiplă au fost tratate cu ocrelizumab, cu un cost mediu de 243,5 mii de lei per pacient.
La nivelul asistenței medicale specializate de ambulatoriu, 41 de pacienți cu fibroză chistică au primit tratament cu dornază alfa și tobramicină, valoarea totală a medicamentelor depășind 4,3 milioane de lei. În paralel, 269 de pacienți cu scleroză multiplă au beneficiat de tratament cu interferon, glatiramer acetat și cladribină, costurile totale ridicându-se la peste 13 milioane de lei.
De asemenea, în 2025 a fost inclus spre finanțare preparatul emicizumab, destinat tratamentului și profilaxiei hemofiliei severe la copii. În prezent, 19 copii beneficiază de acest tratament, costul mediu pentru un pacient fiind de aproximativ 294 de mii de lei.
În majoritatea cazurilor, bolile rare sunt afecțiuni genetice, grave și cronice, care necesită tratamente complexe și de lungă durată. Deși fiecare boală în parte afectează un număr redus de persoane, privite cumulativ, acestea reprezintă o provocare majoră pentru sistemul de sănătate.
Diagnosticul este realizat la Centrul de sănătate a reproducerii și genetică medicală al Institutului Mamei și Copilului și în alte instituții republicane, iar pentru cazurile complexe sunt dezvoltate colaborări cu laboratoare specializate din străinătate.
Bolile rare sunt incluse în Programul național privind bolile rare 2024-2028, care are drept obiectiv asigurarea accesului echitabil la diagnostic, informare, îngrijire și tratament. Printre prioritățile Ministerului Sănătății se numără operaționalizarea Registrului național al bolilor rare, dezvoltarea echipelor multidisciplinare și extinderea screeningului neonatal, acolo unde există dovezi de eficiență.
Pe 27 februarie este marcată Ziua internațională a bolilor rare, iar la Institutul Mamei și Copilului se desfășoară cea de-a XI-a ediție a conferinței naționale cu participare internațională „Ziua bolilor rare 2026”. Evenimentul reunește specialiști din diverse domenii medicale, cercetători, reprezentanți ai autorităților și ai organizațiilor de pacienți, precum și invitați din România și Ucraina.
