Libmeldy, un tratament pentru o boală rară, care costă 2,5 milioane de euro pe doză, este de acum disponibil în Irlanda, Belgia și Olanda. Este cel mai scump medicament care a primit aprobare oficială în țările europene, scrie euronews.com. Tratamentul vizează cele mai grave cazuri ale unei afecțiuni genetice rare, leucodistrofia metacromatică (MLD), care provoacă deteriorarea celulelor nervoase.

Serviciile naționale de sănătate din aceste state au aprobat Atidarsagene autotemcel – cunoscut și sub numele comercial Libmeldy – o terapie genică dezvoltată de Orchard Therapeutics, a anunțat ministrul irlandez al Sănătății, Stephen Donnelly.

🧵📢 Pleased to announce this morning approved reimbursement for ‘Libmeldy’ for the treatment of metachromatic leukodystrophy or MLD. I believe that access to this medicine offers new hope to children with the condition and their families. This rare disease can be devastating ..

— Stephen Donnelly (@DonnellyStephen) January 24, 2024

Boala afectează 1 din 40.000 de oameni și 1 din 100.000 de oameni în Europa și America de Nord. Tratamentul se administrează în funcție de vârsta la care apare boala. Medicamentul este utilizat în faza infantilă (copiii între șase luni și patru ani, decesul are loc de obicei între cinci și șase ani de la debut) până la faza juvenilă (tinerii de până în 16 ani, decesul are loc la 10-20 de ani de la debut).

De ce este atât de scump

Terapia genică presupune modificarea genelor unui pacient pentru a corecta sau a atenua o tulburare genetică, ceea ce necesită tehnici specializate și echipamente sofisticate. Dezvoltarea și producția acestor tratamente sunt procese care necesită multe resurse.

Pentru cele mai importante știri, abonează-te la canalul nostru de TELEGRAM!

De exemplu, Libmeldy a avut nevoie de aproximativ 20 de ani pentru a fi dezvoltat, cu un decalaj de 10 ani între primele teste pe oameni și aprobarea de către EMA în 2020, după cum explică BBC. Este nevoie de instrumente de editare genetică, vectori virali pentru livrarea de gene și echipamente de manipulare a celulelor. De asemenea, SUA au legi care favorizează marile companii farmaceutice și, în ciuda capacității țărilor europene de a negocia prețurile, costurile pot fi influențate de piețele mai puțin reglementate, potrivit presei spaniole.

#boală #milioane #tratament

Înotătorul moldovean Chiril Certicovțev a încheiat proba de 50 de metri spate pe locul 17 la Jocurile Olimpice de Tineret Dakar 2026, anunță Olympic Moldova.

Sportivul a înregistrat timpul de 28,13 secunde, clasându-se pe locul șase în seria sa și pe poziția a 17-a în clasamentul general.

„Dincolo de rezultat, rămân curajul de a concura pe scena olimpică, emoțiile fiecărui start și munca depusă zi de zi. Alături de Chiril este antrenorul său, Sergiu Postică, omul care îl susține și îl îndrumă în acest parcurs. Felicitări, Chiril și Sergiu! Povestea voastră la Dakar continuă! Următoarea provocare vă așteaptă!”, se arată în mesajul Olympic Moldova.

Pentru cele mai importante știri, abonează-te la canalul nostru de TELEGRAM!

Amintim că evenimentul se desfășoară în perioada 31 octombrie-13 noiembrie, în Senegal. Anterior, Chiril Certicovțev s-a clasat pe locul 21 în proba de 100 de metri spate.